Nicholasovi krátko po narodení diagnostikovali kosáčikovitú chorobu. Ako dieťa trpel syndrómom ručných nôh („Kvôli bolestiam rúk a nôh veľa plakal a skóroval,“ spomína jeho matka Bridget) a vo veku 5 rokov mu vybrali žlčník a slezinu. Penicilín, hydroxymočovina a ďalšie lieky pomohli jemu a jeho rodine zvládnuť chorobu a krízu silnej bolesti, ktorá môže vyústiť do hospitalizácie. Teraz má 15 rokov a je čestným študentom školy. Nicholas sa rád „fláka“, počúva hudbu, hrá videohry, zápasí a učí sa brazílske jujitsu.
Nicholas sa zúčastnil na svojom prvom klinickom skúšaní asi pred tromi rokmi. Zaoberalo sa vzťahom medzi cvičením a kosáčikovou chorobou.
"Jeden z hematológov v nemocnici, ktorého sme navštívili, si všimol, že Nicholas je aktívnym pacientom so kosáčikmi," spomína Bridget. "Venuje sa športu a s hydroxymočovinou už nie je v nemocnici tak ako predtým." Požiadali nás teda, či by sme neurobili štúdiu na sledovanie jeho dýchania. Spýtal som sa, boli tam nejaké negatíva? A jediným negatívom bolo, že bude bez dychu, viete. Spýtal som sa teda Nicholasa, či je to v poriadku, a on odpovedal, že áno. A zúčastnili sme sa na ňom. Čokoľvek im môže pomôcť dozvedieť sa viac o tejto chorobe, sme tu pre všetko. “
Aj keď štúdia nemala za cieľ okamžite zlepšiť zdravie účastníkov, matka aj syn boli spokojní s ich účasťou a možnosťou pomôcť pri rozširovaní vedeckých poznatkov o tejto chorobe.
"Účasť na štúdiách si myslím, že to pomôže lekárom zistiť viac o tejto chorobe a viete, že prídu s ďalším liekom a pomôžu len všetkým, ktorí to majú," hovorí Nicholas. "Takže ich rodiny a oni nebudú, ako viete, rovnako v kríze bolesti alebo v nemocnici."
Po pozitívnych skúsenostiach rodiny so štúdiou sa v roku 2010 Nicholas zúčastnil druhého klinického skúšania. Tento študoval funkciu pľúc u dospievajúcich so kosáčikovitou anémiou.
"Išiel na stacionárnom bicykli s monitormi pripevnenými na ňom," hovorí Bridget. "A chceli, aby išiel rýchlo a potom spomalil." A ísť opäť rýchlo. A dýchajte do trubice. A potom mu odobrali krv na testovanie. Jeho zdravie sa nezlepšilo, len aby sa videlo, ako je človek so kosáčikovou bunkou aktívny, viete, aká bola jeho pľúcna funkcia. “
Podobne ako v prípade prvého pokusu, prínos účasti nebol pre Nicholasa osobne, ale preto, aby pomohol lekárom a výskumníkom dozvedieť sa viac o kosáčikovitej chorobe.
Nicholas hovorí: „Dúfam, že lekári prídu o kosáčikovej cele čo najviac, pretože by to len pomohlo pacientom so kosáčikmi a ich rodinám, nebyť tak v nemocnici. Byť schopný robiť to, čo robí viac, mať pravidelný život a plniť si svoje pravidelné poriadky namiesto toho, aby si musel brať voľno a ísť do nemocnice, a viete, podstúpiť celý ten proces bolesti, podobné veci. “
Bridget a Nicholas zostávajú otvorení účasti na ďalších klinických skúškach a zvažujú, s čím sú ako rodina spokojní.
„Myslím si, že by to mali robiť iní ľudia [zúčastňovať sa na klinickom výskume], pokiaľ nepociťujú negatívny výsledok,“ hovorí. "Myslím, prečo nie?" Ak to pomôže, aby si hematológovia uvedomili kosáčikovú bunku iným spôsobom, som za to. Sme tu pre všetko. Chceme, aby o kosáčikovej cele vedeli čo najviac. ““
Reprodukované so súhlasom NIH Clinical Trials a vami. Spoločnosť NIH nepodporuje ani neodporúča žiadne produkty, služby alebo informácie tu opísané alebo ponúkané spoločnosťou Healthline. Stránka bola naposledy skontrolovaná 20. októbra 2017.
.jpg)
.jpg)
