Pre tých z nás, ktorí majú cukrovku 1. typu, znie myšlienka implantácie zdravých nových buniek produkujúcich inzulín do pankreasu ako dokonalá oprava.
Vykročte! Získajte svoje nové celoživotné beta bunky produkujúce inzulín ešte dnes ...
Bohužiaľ to nie je také jednoduché. Pozrime sa podrobnejšie, čo tento druh transplantácie zahŕňa, pokiaľ ide o čas, náklady, riziká a vedľajšie účinky.
Tu je sedem dôležitých vecí, ktoré treba vedieť o transplantácii buniek pri cukrovke:
Samotné beta bunky nemôžete transplantovať
Bunky, ktoré produkujú inzulín v zdravom pankrease, sa nachádzajú v oblasti tohto orgánu, ktorá sa nazýva Langerhansove ostrovčeky. Každá tam nájdená bunka ostrovčekov obsahuje bunky alfa, beta a delta.
"Nemôžeš však len tak vylúčiť beta bunky na transplantáciu." Je dosť ťažké len izolovať bunky ostrovčekov. Namiesto toho musíte očistiť bunky ostrovčekov vytrhaním delty a alfa buniek, “vysvetľuje renomovaný endokrinológ Dr. George Grunberger, zakladateľ Grunbergerovho diabetického inštitútu v Michigane.
Alfa bunky riadia váš glukagón, aby zabránili nízkej hladine cukru v krvi - čo sa pri výskume ukázalo ako nefunkčné u pacientov s cukrovkou 1. typu.
Bunky Delta vylučujú somatostatín, ďalší hormón, ktorý sa vo veľkej miere podieľa na funkcii vášho tráviaceho a nervového systému.
A nakoniec, beta bunky sú zodpovedné za produkciu inzulínu a hormónu amylínu. Inzulín, ako pravdepodobne viete, pomáha vášmu telu využívať glukózu vo vašej krvi na okamžitú alebo uloženú energiu.
Amylin účinkuje tromi spôsobmi, ktoré pomáhajú riadiť hladinu cukru v krvi počas jedla a po jedle: potláča uvoľňovanie uskladneného cukru v pečeni, oneskoruje ako rýchlo váš žalúdok uvoľňuje cukor do krvi a pomáha vám po jedle cítiť viac spokojnosti.
Jediné, čo imunitný systém napadne ako človeka s diabetom 1. typu, sú beta bunky, čo znamená, že transplantácia by sa mala ideálne zamerať na bunky ostrovčekov, ktoré obsahujú iba beta bunky. To je výzva, ktorej čelia vedci.
"A beta bunky sa nemôžu množiť - môžu rásť iba v plode alebo ihneď po narodení," vysvetľuje Grunberger.
Transplantácie ostrovčekových buniek ešte nie sú schválené FDA
V súčasnosti, ak sa chcete stať príjemcom transplantácie buniek ostrovčekov, musíte sa zúčastniť jedného z mnohých prebiehajúcich klinických testov.
„FDA stále považuje transplantáciu ostrovčekových buniek za„ experimentálnu “,“ vysvetľuje Grunberger. "Tieto výskumné štúdie prebiehajú už desaťročia a po celom svete a v Spojených štátoch existujú klinické štúdie."
Informácie o klinických skúškach s transplantáciami ostrovčekových buniek v Spojených štátoch nájdete tu.
Transplantácie sú nákladné, ale zatiaľ si ich nemôžete kúpiť
„Samotná transplantácia stojí iba 20 000 dolárov, musíte však zohľadniť náklady na čistenie bunky ostrovčekov pred transplantáciou a pobyt po transplantácii v nemocnici, ktorý môže predstavovať približne 138 000 dolárov,“ hovorí Grunberger.
Pretože tento typ transplantácie je dostupný iba v klinických štúdiách, pacienti v týchto štúdiách nie sú povinní za zákrok platiť. Ale ak akonáhle bude zákrok čoraz širší, cena bude pre mnohých pacientov neúnosná.
Potlačenie imunitného systému zostáva najväčšou prekážkou
Vedci veľmi dobre zdokonalili postup implantácie, ktorý zahŕňa tieto kľúčové kroky:
- Zaistite zdroj plne funkčných buniek ostrovčeka produkujúcich inzulín z „čerstvo“ zosnulého pankreasu.
- Extrahujte, izolujte a vyčistite bunky ostrovčekov, aby obsahovali iba beta bunky.
- Infúzia buniek gravitáciou cez portálnu žilu, kde sa bunky ostrovčekov potom usadzujú v pečeni.
- Chráňte transplantované bunky pred napadnutím imunitným systémom zavedením imunosupresívnych liekov alebo enkapsulácie - o čo sa snaží novšia technológia ako ViaCyte.
- Pacient by mal začať úspešne vyrábať inzulín do niekoľkých týždňov po transplantácii, u niektorých to však môže trvať až 3 mesiace.
Úplne prvé transplantácie ostrovčekových buniek sa uskutočnili v roku 1989 a úspešnosť bola veľmi nízka, iba 8 percent pacientov zostalo bez inzulínu do konca prvého roka.
Prelomový „Edmontonský protokol“ bol publikovaný v roku 2000 v New England Journal of Medicine. Tento protokol eliminoval použitie steroidov a dnes sa stal štandardom pre postupy transplantácie ostrovčekových buniek. Zahŕňa skôr „lokalizovanú“ imunosupresiu než „celotelovú imunosupresiu“.
Potreba imunosupresie, aby sa zabránilo útokom imunitného systému na transplantované bunky, však zostáva tým najslabším článkom, vysvetľuje Grunberger. Je to preto, že vedľajšie účinky, ktoré prichádzajú s imunosupresiou, môžu byť nebezpečné a celoživotné.
Kalifornská univerzita v San Franciscu (UCSF) pracuje s liekom nazývaným efalizumab a uvádza, že je to jedna z najefektívnejších možností potlačenia špecifických buniek imunitného systému, ktoré tu hrajú: efektorové T bunky a populácie TREG.
Bunky ostrovčekov sa transplantujú do pečene
V prípade, že vás zaujíma, kam lekári vložili bunky, bola by to portálna žila v pravom hornom kvadrante vášho brucha, ktorá odteká do pečene. Používa sa na mnoho ďalších postupov, čo znamená, že proces transplantácie a dodania do tejto žily je dobre zavedený, vysvetľuje Grunberger.
„Portálna žila je najjednoduchšie dostupné miesto, pretože je veľká a poskytuje dostatočné prekrvenie. Po transplantácii bunky ostrovčekov potrebujú na prežitie kyslík aj glukózu, čo znamená, že vystavenie buniek zdravej krvi je pre ich prežitie rozhodujúce (alebo) sa môžu bunky zničiť ... Nezáleží na tom, kam tieto bunky dáte tak dlho. pretože je dostatočné prekrvenie. “
Meranie úspechu je komplikované
Najprv je potrebné si uvedomiť, že štandardná transplantácia ostrovčekových buniek nie je zákrokom typu „jeden urobený“. Váš imunitný systém bude pokračujte v útoku a ničení buniek ostrovčekov aj napriek imunosupresii, čo znamená, že budete potrebovať opakované transplantácie každých pár rokov na základe osobnej úspešnosti vášho tela.
Vyvíjajúca sa technológia, ako napríklad kapsula ostrovčekových buniek ViaCyte, to má zmeniť, ale zostáva to najmenej desať rokov od širokej dostupnosti.
Napriek potrebe opakovaných transplantácií je dnešná úspešnosť vysoká, hovorí Grunberger, „ale ako meriate úspech?“
Domnieva sa, že úspech závisí od toho, či pacient musí pokračovať v injekcii inzulínu pomocou pumpy, pera alebo injekčnej striekačky, ale veľa štúdií zakladá úspech na dosiahnutí hodnoty A1C pod 7,0 percenta.
Mnoho pacientov môže nad touto definíciou úspechu zdvihnúť obočie, pretože vďaka dnešnej technológii riadenia cukrovky a inzulínu je dosiahnutie A1C pod 7,0 percenta rozumne uskutočniteľné.
Grunberger uvádza ako typické výsledky transplantácie ostrovčekových buniek nasledujúce:
- 1 rok po transplantácii je približne 75 percent pacientov stále bez inzulínu.
- 2 roky po transplantácii je približne 40 až 50 percent pacientov stále bez inzulínu.
- 3 roky po transplantácii je približne 10 až 30 percent pacientov stále bez inzulínu.
Nakoniec budete potrebovať ďalšiu transplantáciu, pravdepodobne do 3 rokov. Pokiaľ sa budete naďalej kvalifikovať na klinické skúšanie, môžete naďalej dostávať transplantáty.
„Spočiatku áno, úspešnosť je prakticky stopercentná, ale miera deštrukcie buniek ostrovčekov po transplantácii sa u jednotlivých pacientov líši,“ dodáva Dr. Grunberger.
"Mal som jednu pacientku, ktorá podstúpila tri po sebe nasledujúce transplantácie a už viac ako 40 rokov žila s cukrovkou 1. typu." Spočiatku bola po každej transplantácii „bez inzulínu“. “
V jednom zriedkavom prípade na UCSF musela byť jedna pacientka po transplantácii vysadená na imunosupresívnu liečbu kvôli vývoju latentného vírusu Epstein-Barr. Napodiv sa úplne zotavila a celý rok bola „bez inzulínu“ bez imunosupresie.
Vedľajšie účinky sa pohybujú od miernych po škaredé
Vedľajšie účinky po transplantácii skutočne súvisia s vedľajšími účinkami imunosupresívnych liekov.
Zatiaľ čo dnešné transplantáty používajú viac lokalizovanú imunosupresiu na ovplyvnenie iba imunitného systému a nie celého vášho tela, riziká a vedľajšie účinky, ktoré s tým prichádzajú, sa pohybujú od miernych po výrazné.
„Všetci pacienti sa sťažovali na nevoľnosť bezprostredne po infúzii buniek ostrovčekov, ktorá odznela počas 24 až 36 hodín,“ uvádza štúdia z roku 2011 publikovaná v American Journal of Transplantation, ktorá sa zameriavala na jeden konkrétny typ imunosupresívneho lieku, efalizumab, ktorý sa najčastejšie používa v bunkách ostrovčekov. transplantácie.
Medzi ďalšie zaznamenané vedľajšie účinky, ktoré sa pohybujú od miernych po závažné, patria:
- vyrážka alebo začervenanie na koži v mieste vpichu po prvej dávke
- hnačka
- náhodná punkcia pečene, ktorá sa vyriešila sama
- čiastočná trombóza portálnej žily, ktorá sa upravila pomocou liekov na riedenie krvi
- zvýšené hladiny vírusu Epstein-Barr (EBV), čo naznačuje infekciu
- neutropénia (nízky počet neutrofilov, čo zvyšuje riziko infekcie)
- trombocytopénia (nízky počet krvných doštičiek, ktorý zabraňuje zdravému zrážaniu krvi)
- symptomatické vredy v ústach, čo sú bolestivé vredy v ústach
Spodný riadok
Mali by ste sa teda prihlásiť na klinické skúšanie transplantácie buniek ostrovčekov, ak ste mali možnosť?
Ak ste relatívne zdravý jedinec, ktorý spĺňa kritériá spôsobilosti, môže sa vám to oplatiť. Vedzte, že to nie je ľahká oprava cukrovky 1. typu. Namiesto toho môže poskytovať podstatne stabilnejšiu hladinu cukru v krvi, nevyhnutne však prichádza aj k ďalším rizikám a zdravotným problémom.
Je to preto, lebo potlačenie imunitného systému nevyhnutne nesie značné riziko a je najväčšou prekážkou, ktorú musí moderná medicína prekonať, pokiaľ ide o úspešnú transplantáciu. čokoľvek, vrátane buniek ostrovčekov.
.jpg)
-and-how-do-i-choose-one.jpg)
.jpg)
