Opýtajte sa odborníka: Prelomové a klinické štúdie na myelofibrózu

Aké nedávne a prebiehajúce klinické skúšky prebiehajú pri myelofibróze?

Je to veľmi aktívne obdobie pre výskum myelofibrózy. Pred niekoľkými rokmi štúdie JAKARTA a JAKARTA2 hlásili zmenšenie sleziny a zlepšenie symptómov so selektívnym inhibítorom JAK2 fedratinibom.

Nedávno štúdia PERSIST preukázala účinnosť inhibítora multikinázy pacritinibu. Skúška fázy III pre tento vzrušujúci liek sa aktívne náboruje. Štúdia SIMPLIFY ukázala povzbudivé výsledky pre inhibítor JAK1 / JAK2 momelotinib.

Desiatky prebiehajúcich klinických štúdií skúmajú nové cielené lieky, či už samotné alebo v kombinácii s liekmi už schválenými na myelofibrózu. Dúfajme, že po dokončení prebiehajúceho výskumu budeme mať v našom súbore nástrojov viac nástrojov na liečbu tejto choroby.

Vyskytli sa v súčasnosti nejaké prielomy vo výskume v oblasti liečby alebo liečby myelofibrózy?

Absolútne. Lekári vedia o dôležitosti inhibície JAK2 pri liečbe myelofibrózy už od schválenia Jakafiho (ruxolitinibu) na liečbu myelofibrózy v roku 2011.

Inhibítor JAK2 Inrebic (fedratinib) bol v minulom roku schválený pre stredne závažnú-2 alebo vysoko rizikovú myelofibrózu. Teraz ho môžeme použiť buď vopred, alebo po progresii na Jakafi.

Pacritinib je ďalší veľmi vzrušujúci liek. Pretože nepotláča kostnú dreň, môžeme ho použiť u pacientov s veľmi nízkym počtom krvných doštičiek. Toto je bežné zistenie u pacientov s myelofibrózou, ktoré môže obmedziť možnosti liečby.

Kde a ako môže niekto nájsť klinické skúšky na liečbu myelofibrózy?

Najjednoduchší a najlepší spôsob, ako sa zúčastniť skúšky, je opýtať sa svojho lekára. Môžu vyšetrovať desiatky pokusov, aby zistili, ktoré by boli najvhodnejšie pre váš typ a štádium ochorenia. Ak skúška nie je k dispozícii v ordinácii lekára, môže koordinovať odoslanie do centra, ktoré skúšku ponúka.

Clinicaltrials.gov je databáza udržiavaná Národnými inštitútmi zdravia, ktorá obsahuje zoznam všetkých dostupných klinických štúdií. Je otvorené pre kohokoľvek a je v ňom ľahké vyhľadávať. Môže to však byť mätúce pre ľudí bez lekárskeho vzdelania.

Skupiny na obhajobu pacientov sú tiež vynikajúcim zdrojom pre množstvo tém vrátane klinických štúdií. Navštívte MPN Education Foundation alebo MPN Advocacy & Education International.

Aká úspešná bola súčasná liečba liečby myelofibrózy?

Liečba myelofibrózy prešla za posledných 10 rokov dlhou cestou. Genomické analýzy pomohli doladiť náš systém hodnotenia rizika. Pomáha lekárom určiť, pre koho bude mať transplantácia kostnej drene najväčší úžitok.

Zoznam účinných liekov na myelofibrózu rastie. Tieto lieky pomáhajú pacientom žiť dlhšie, majú menej príznakov a majú lepšiu kvalitu života.

Čaká nás ešte dlhá cesta. Dúfajme, že súčasný a budúci výskum nám prinesie ešte viac schválených terapií a lepších liečebných kombinácií, aby sme ďalej zlepšili výsledky u ľudí s myelofibrózou.

Existujú riziká registrácie do klinického skúšania?

Každé lekárske ošetrenie má riziká a výhody. Výnimkou nie sú ani klinické skúšky.

Klinické skúšky sú veľmi dôležité. Sú jediným spôsobom, ako môžu lekári objavovať nové a vylepšené spôsoby liečby rakoviny. Pacienti v pokusoch dostávajú najlepšiu starostlivosť o starostlivosť.

Riziká sú pre každú jednotlivú štúdiu odlišné. Môžu zahŕňať konkrétne vedľajšie účinky skúmaného lieku, nedostatok prospešnosti liečby a zaradenie k placebu.

Ak sa chcete zaregistrovať do klinického skúšania, musíte podpísať informovaný súhlas. Toto je zdĺhavý proces s výskumným tímom. Váš zdravotnícky tím dôkladne skontroluje a vysvetlí všetky riziká a výhody pre vás.

Aké sú najlepšie spôsoby prevencie progresie myelofibrózy?

Stále nie je jasné, ako môžeme skutočne ovplyvniť progresiu ochorenia. Dlhodobé sledovanie združených údajov zo štúdií COMFORT naznačuje, že liečba Jakafi môže zdvojnásobiť celkové prežívanie v porovnaní s najlepšou dostupnou terapiou v tom čase.

Toto zistenie je trochu kontroverzné. Nie je jasné, či prínos prežitia spočíva v oneskorenej progresii alebo v iných výhodách, ako je zlepšená výživa po zmenšení sleziny.

Existuje liek na myelofibrózu?

Najlepšou šancou na dlhodobú kontrolu chorôb je transplantácia kostnej drene, známa tiež ako transplantácia kmeňových buniek. Zdá sa, že niektorých pacientov lieči. Je ťažké predvídať s istotou.

Transplantácia je vysoko riziková možnosť s vysokou odmenou. Je to vhodné iba pre určitých pacientov, ktorí vydržia náročnosť procesu. Váš lekár môže poradiť, či je pre vás transplantácia kostnej drene vhodnou voľbou, a koordinovať odporúčanie skúsenému transplantačnému tímu na konzultáciu.

Ivy Altomare, MD, je docentkou medicíny na Duke University a asistentkou lekárskej riaditeľky siete Duke Cancer Network. Je ocenenou pedagógkou s klinickým zameraním na zvyšovanie povedomia a prístup k klinickým skúškam onkológie a hematológie vo vidieckych komunitách.