- Nová výskumná štúdia v Nemecku ukazuje, že skríning cukrovky 1. typu (T1D) u detí predškolského veku je užitočný a rozšíriteľný pre bežnú populáciu.
- Ak by sa tento typ skríningu uskutočňoval plošne, mohol by významne znížiť pravdepodobnosť diabetickej ketoacidózy (DKA) u detí, čo je nebezpečná komplikácia T1D.
- Ďalšia štúdia ukázala, že imunoterapia Teplizumabom znížila nové diagnózy T1D u rizikových detí a dospelých o 59 percent a môže oddialiť nástup ochorenia až o 2 roky.
Keď majú deti diagnostikovanú cukrovku 1. typu, často vyvstávajú veľké otázky: Prečo nikto neurobil obrazovku? Mohli ste urobiť niečo v predstihu, aby ste sa vyhli nebezpečnej vysokej hladine cukru v krvi, ktorá poznamenáva nástup tejto choroby?
Historicky neexistuje spoľahlivá metóda pre pokročilý skríning, ktorá by dokázala zistiť alebo pravdepodobne odvrátiť tento autoimunitný stav.
Teraz môže byť na obzore nádej.
Nová štúdia publikovaná 28. januára v časopise JAMA je prvou, ktorá preskúmala a zverejnila zistenia týkajúce sa skríningu cukrovky 1. typu u detí predškolského veku.
Výsledky ukazujú, že tento typ predbežného vyšetrenia lekármi primárnej starostlivosti je možný v širšom meradle pre bežnú populáciu, čo signalizuje príležitosť nielen rodinám malých detí, ale aj dospelým, aby si nakoniec včas všimli, že sú vystavení riziku vzniku diabetickej ketoacidózy. (DKA) - často dramatický začiatok diagnózy.
Štvorročný program s názvom „Fr1da“ zahŕňal viac ako 90 000 detí vo veku od 2 do 5 rokov. Boli vyšetrení lekármi prvého kontaktu v Bavorsku v Nemecku. Viac ako 600 pediatrov implementovalo skríningy do svojich rutinných vyšetrení na zdravé dieťa.
„Správa je, že ak sa podarí dobre, testovaním autoprotilátok proti ostrovčekom sa zistí väčšina detí, u ktorých sa rozvinie cukrovka 1. typu,“ uviedla Dr. Anette-Gabriele Ziegler, hlavná autorka štúdie a riaditeľka Inštitútu pre výskum cukrovky v spoločnosti Helmholtz Zentrum. München v Nemecku.
„Skríning musí byť lacný, ľahký a spoľahlivý. Myslím si, že máme plán, ako to urobiť, ktorý sa dá prispôsobiť praxi v rôznych krajinách a štátoch, “uviedol Ziegler.
To v kombinácii s ďalšími nedávnymi zisteniami z výskumu, že nový liek môže oddialiť nástup choroby o roky, dáva diabetickej komunite veľa optimizmu v oblasti včasnej detekcie T1D.
Predchádzanie alebo znižovanie DKA
Nemecká štúdia konkrétne zistila, že 31 percent vyšetrovaných detí bolo identifikovaných ako „vysoko rizikové“ pre rozvoj T1D prostredníctvom prítomnosti dvoch alebo viacerých kľúčových autoprotilátok na ostrovčeky, čo naznačuje pravdepodobnosť cukrovky.
Zhruba 25 percent z týchto 280 detí pokračovalo vo vývoji typu 1.
Je zaujímavé, že iba dve z vysoko rizikových detí v štúdii, u ktorých sa vyvinul T1D, vyvinuli DKA v čase stanovenia diagnózy - nízka miera v porovnaní s trendmi vo veľkých populáciách.
Predstavte si možnosti, ak včasný skríning signalizuje potenciálny T1D, a v dôsledku toho by rodina alebo pacient mohli byť vedomí a hľadať príznaky.
Medzi tieto príznaky patria napríklad extrémny smäd, časté močenie, rýchle chudnutie a zvracanie. Často sú prehliadané alebo si ich mýlia s inými ochoreniami, kým nie je pacient prevezený do nemocnice s DKA.
"Myslím si, že sme preukázali, že skríningový program môže dosiahnuť mieru DKA nižšiu ako 5 percent a očakávam, že s väčšími skúsenosťami a povedomím by ju poskytovatelia primárnej zdravotnej starostlivosti mohli trvale znížiť na takúto úroveň," uviedol Ziegler.
Má však niekoľko slov opatrnosti.
„Skríning sa zníži, ale DKA nezabráni úplne. Okrem prípadov, ktoré sa premeškajú, pretože sú príliš mladé alebo majú veľmi rýchly progres do klinického ochorenia, existujú aj niektoré rodiny, ktoré nezmenia svoje správanie, keď dostanú predbežnú diagnózu, “uviedol Ziegler.
Pomáha predbežná obrazovka všetkým vekovým skupinám?
Štúdia Fr1da má dôsledky pre všetky vekové skupiny, hovorí Ziegler, aj keď najpriaznivejšie podmienky pre detekciu autoprotilátok T1D sú zvyčajne v predškolských rokoch.
Detekcia dojčiat mladších ako 2 roky môže byť najnáročnejšia, poznamenáva. A rozšírenie na testovanie staršej populácie by určite zvýšilo náklady a rozsah akejkoľvek skríningovej infraštruktúry.
„Aby bolo možné zachytiť všetky prípady, bude potrebné deti opakovane testovať, čo však výrazne zvýši náklady,“ povedal Ziegler e-mailom pre DiabetesMine.
„Máme prebiehajúcu štúdiu Fr1da Plus, kde sa testujú aj deti vo veku 9 rokov, aby sme sa dozvedeli o možnom dopade neskoršieho testovania. Ďalšou možnosťou je, že deti so zvýšeným genetickým rizikom, napríklad s rodinnou anamnézou ochorenia, sa testujú opakovane, “uviedla.
Ziegler tvrdí, že akákoľvek politika predbežného zisťovania, ktorá sa nakoniec uskutoční, bude musieť byť spojená s starostlivosťou a poradenstvom pre vopred diagnostikované rodiny.
Hovorí, že jej klinika skúma, ako zriadiť túto infraštruktúru na podporu tohto typu skríningu.
Ďalším krokom je hodnotenie údajov o nákladoch a zostavenie odhadov o tom, koľko prípadov T1D by sa dalo zistiť alebo zmeškať - kľúčové faktory pri ďalšom postupe v diskusii alebo implementácii politiky.
Poukazuje tiež na to, že dôležitý prvok všetkých skríningových protokolov by zdôraznil, že prvý skríning autoprotilátok sa deje lokálne, takže rodina by k absolvovaniu testu nemusela cestovať ďaleko.
Ziegler a jej spoluriešitelia spolupracujú s ekonómami v zdravotníctve na posúdení toho, čo môže stáť predbežný screening.
Do tejto práce sú zapojené aj JDRF a Helmsley Charitable Trust.
Medzitým prebieha súvisiaci výskum s cieľom vyriešiť veľa nezodpovedaných otázok.
Jedna štúdia s názvom Fr1dolin prebieha v Dolnom Sasku v Nemecku a ďalšia s názvom ASK prebieha v Colorade.
Ziegler hovorí, že si je vedomá ďalších snáh v štátoch a krajinách po celom svete, ktoré skúmajú problémy spojené so skríningom T1D.
"Nakoniec bude efektivita nákladov zaručená, iba ak dokážeme klinické ochorenie úplne oddialiť alebo zabrániť," uviedla.
"Takže viac ako dúfame, že spoločnou prácou budeme mať rozsiahly nákladovo efektívny skríningový program, ktorý zníži DKA a počet prípadov klinického diabetu 1. typu."
Po predbežnom zobrazení: nový vzrušujúci krok
Za predpokladu, že skríning T1D by sa dal zaviesť širšie, je ďalšou veľkou otázkou po získaní výsledku signalizujúceho možnú diagnózu T1D po ceste, čo teraz?
Minulé leto nám dalo odpoveď na túto otázku, ktorá mohla zmeniť hru. Výsledky z konzorcia na prevenciu typu 1, ktoré bolo predstavené na konferencii Scientific Sessions American Diabetes Association (ADA) v júni 2019.
Štúdia TrialNet, publikovaná v New England Journal of Medicine, ukázala, že terapeutický prístup je možný pri použití dovtedy skúmaného lieku s názvom Teplizumab.
Výskum bol síce malý, ale mal iba 76 účastníkov. Zistilo sa však, že 14-dňová jednorazová dávka tejto imunoterapie znížila diagnózu T1D u rizikových detí a dospelých o 59 percent v porovnaní s účinkom placeba.
Je významné, že oddialilo túto diagnózu až o 2 roky tým, že umožnilo predĺženie sekrécie inzulínu u pacientov.
Podobné pozitívne účinky preukázala aj druhá štúdia, ktorá zahŕňala liečivo anti-tymocytový globulín (ATG), ktoré sa zvyčajne používa na prevenciu odmietnutia transplantátu obličky.
Nízka dávka bola podaná novo diagnostikovaným T1, čo ukazuje zachovanie produkcie inzulínu a nižšie trendy v glukóze až na dva roky (v porovnaní s tým, čo by sa inak mohlo pozorovať pri novodiagnostikovaných T1D).
Spolu so štúdiou Ziegler’s Fr1da sú to sľubné výsledky, pokiaľ ide o včasné zachytenie účinkov diagnózy T1D.
"Je vzrušujúce, že sa tieto oblasti stretávajú," uviedol Dr. Michael Haller z Floridskej univerzity, hlavný autor štúdie a študijný predseda ATG spoločnosti TrialNet.
Pokiaľ ide o zlúčeninu ATG použitú v štúdii, Haller tvrdí, že je v súčasnosti schválený iba Úradom pre kontrolu potravín a liečiv (FDA) pre účely odmietnutia transplantátu obličky, nie pre liečbu cukrovky 1. typu.
Po tom, čo jeho výskum využívajúci ATG off-label v klinickom prostredí ukázal oneskorenie nástupu T1D, Haller hovorí, že je s procesom liečby pohodlnejší. Za ošetrenie doposiaľ platili poisťovne.
Na druhej strane dostal Teplizumab prielomovú terapiu od FDA na jeseň minulého roku za účelom prevencie alebo oddialenia cukrovky 1. typu u rizikových osôb.
Toto označenie znamená, že liek vyrobený biofarmaceutickou spoločnosťou New Jersey Provention Bio sa môže rýchlejšie dostať cez regulačný proces na trh.
Spoločnosť plánuje ukončiť registráciu FDA do konca roka.
Prečo je to dôležité?
Aj keď lieky na včasné testovanie a intervenčné lieky úplne nezastavia typ 1 alebo dokonca nezabránia všetkým prípadom DKA, mohli by ušetriť mnohým ľuďom bolesti a utrpenie a potenciálne zabrániť úmrtiam.
Inými slovami, nesmierne záleží na zvyšujúcom sa počte ľudí postihnutých T1D.
Opýtajte sa ktoréhokoľvek rodiča dieťaťa, u ktorého bolo diagnostikované, ktorý ochorel na DKA alebo vážne ochorel na vysokú hladinu cukru v krvi, ktorá viedla k diagnostike.
Opýtajte sa blízkych tých, ktorým nebola diagnostikovaná včas, ale prepadli extrémnej DKA a nedostali sa na druhú stranu.
"Pretože diagnóza DKA sa stále vyskytuje a môže byť smrteľná, je pravdepodobné, že poskytnutie týchto rodín aspoň informácii o tom, že ich dieťa môže byť vystavené riziku rozvoja typu 1, pravdepodobne zachráni životy," uviedol zakladateľ a prezident Ohio D-Dad Jeff Hitchcock. neziskovej organizácie Deti s cukrovkou, ktorej dcére Marisse diagnostikovali 24 rokov.
"Veda tiež ukazuje, že deti, ktoré začnú liečbu pred DKA, majú ľahšie dosiahnuteľné metabolické ciele ako deti, ktoré boli v DKA, čo znamená, že včasná identifikácia rizika, aj keď sa mu nedá zabrániť, môže mať celoživotný pozitívny dopad," uviedol.
Potenciál tu vidí aj Tom Karlya z New Yorku, ďalší otec a obhajca (ktorého dospelý syn aj dcéra boli diagnostikovaní ako deti).
Pred rokmi Karlya stála na čele projektu „Plač pre zmenu“ zameraného na zvýšenie povedomia o typoch 1 a DKA v školách a komunitách.
Pomáhal presadiť pravidlo Reegan’s Rule v Severnej Karolíne, ktoré povzbudzuje pediatrov, aby učili príznaky T1D v rodinách detí vo veku od 1 do 6 rokov.
"Toto všetko má efekt snehovej gule," povedala Karlya. „Tento výskum vedie k ďalším štúdiám, ktoré vedú k vzdelaniu a povedomiu v komunite a v kanceláriách pediatrov. Predstavte si, že si dáte otestovať svoj cholesterol, a keď sa pýtajú na akékoľvek rodinné spojenie s T1D, dajú sa podstúpiť ďalší test. Môže to byť prvý krok k tomu, aby sa jazyk stal súčasťou. “
"Výskum spočíva v tom, že neotvára iba dvere, ale otvára aj chodbu." Začnete pin-light, ktoré sa zmení na baterku, reflektor, reflektor ... a potom zenit, “dodala Karlya.
Otázka predbežného vyšetrenia stále nie je jednoduchá pre niektoré rodiny, ktoré sa môžu obávať, že pozitívny výsledok by mohol spôsobiť emocionálne poškodenie, ak nie je možné urobiť nič, aby sa zabránilo nastávajúcej diagnóze T1D.
S tým sa musí každá rodina popasovať a rozhodnúť sa pre seba.
Medzitým, skôr ako sa ktorýkoľvek z týchto výskumov premení na možný skríning a liečbu, oceňujeme zdroje, ktoré existujú, aby pomohli rodinám a širokej verejnosti rozpoznať príznaky T1D a možné nebezpečné komplikácie DKA, vrátane:
- Beyond Type 1. Získajte materiály o výstražných značkách T1D a informačných príručkách z ich informačnej kampane DKA. Navyše si prečítajte päť dôvodov, prečo by ste mali byť vyšetrení na T1D.
- JDRF. Známky cukrovky typu 1 zahŕňajú materiály pre batoľatá, školákov, tínedžerov a dospelých.
.jpg)
