NOVINKA: FDA je v poriadku s prvým nazálnym glukagónom! (Núdzové ošetrenie bez ihly)

Obrovská správa pre tých z nás, ktorých život závisí od inzulínu: Po rokoch výskumu a vývoja a očakávaní komunity máme teraz novú formu glukagónu, látky núdzovo zvyšujúcej hladinu cukru v krvi, ktorú je možné jednoducho nastriekať nosom, než aby sme vyžadovali komplikovanú zmes. súpravu a strašidelne veľkú ihlu, ktorou vás musia okoloidúci bodnúť.

Je pozoruhodné, že ide o prvý nový typ glukagónu, ktorý sme videli od zavedenia štandardných injekčných núdzových súprav v roku 1961!

Dňa 24. júla FDA oznámila schválenie nového intranazálneho glukagónu známeho ako Baqsimi (viac o názve za chvíľu), ktorý vyrobil farmaceutický gigant Eli Lilly. Táto spoločnosť je samozrejme významným výrobcom inzulínu, ale tiež sprístupňuje jednu z dvoch viacstupňových injekčných súprav glukagónu, ktoré sú v súčasnosti k dispozícii (druhou je Novo Nordisk).Nový nosový glukagón, ktorý pôvodne vyvinula kanadská spoločnosť s biomedicínami, získala Lilly v roku 2015 a od predloženia regulačným orgánom pred rokom v júni 2018 bol v neskorom štádiu klinických štúdií.

Aj keď sa môže zdať trochu dramatické popisovať tento nový liek ako „historický“ a „meniaci hru“, pre našu komunitu je to určite míľnik, pretože je to prvý nový typ glukagónu, ktorý sa dostal na trh, pretože pôvodné injekčné formy boli zavedené takmer pred šiestimi desaťročiami. Nový produkt Lilly bude v skutočnosti k dispozícii od augusta 2019. Je to prvá z troch nových foriem glukagónov, ktoré sa podľa očakávania dostanú na trh v blízkej budúcnosti a pripravia tak pôdu pre nové spôsoby použitia glukagónu.

Generálny riaditeľ JDRF Dr. Aaron Kowalski, ktorý žije so samotným T1D, vydal nasledujúce vyhlásenie: „Toto je dôležitý krok k poskytovaniu ďalších liečebných postupov na riešenie komplikácií cukrovky 1. typu. Doteraz boli komplexné injekcie glukagónu, ktoré si vyžadovali niekoľko krokov, jedinou dostupnou liečbou pre ľudí, ktorí mali ťažkú ​​hypoglykemickú príhodu. Podávanie nazálneho glukagónu je oveľa menej invazívny a zjednodušený proces, ktorý môže ušetriť kritické okamihy počas núdze, najmä ak jedinec stratí vedomie. JDRF je vďačný FDA za svoje rozhodnutie a naďalej sa zasadzuje za to, aby na trh prišlo viac liečebných postupov, aby ľudia s T1D mohli lepšie zvládať jej komplikácie a žiť šťastnejší a zdravší život. “

Nosný sprej Baqsimi: Základy a ako to funguje

Pripomíname, že glukagón je hormón, ktorý vyvoláva v pečeni veľmi rýchle uvoľňovanie glukózy, aby sa zvýšila hladina cukru v krvi. Známe červené a oranžové viacstupňové núdzové súpravy glukagónu boli doteraz jedinou možnosťou (a Lilly tvrdí, že ich bude naďalej ponúkať).

Tu je prehľad tohto nového produktu Baqsimi vrátane nákladov a toho, čo čaká trh s glukagónom:

• Dávkovač pripravený na použitie: Jedná sa o dávku 3 mg glukagónu, ktorá je na jedno použitie a je umiestnená v kompaktnom, prenosnom dávkovači plastov pripravených na použitie. Celá dávka sa spotrebuje pri pôsobení, takže to neumožňuje mini-dávkovanie (čo ešte nie je FDA v poriadku, ale robia ho mnohí pacienti mimo označenia pomocou tradičného injekčného glukagónu). Je zaujímavé, že dávkovač v skutočnosti vyvinula spoločnosť AptarGroup so sídlom v Illinois, ktorá vyrába toto Unidose zariadenie pre viac liekov vo forme prášku okrem glukagónu a cukrovky.

• Dávkovanie: Špička dávkovača sa vloží do nosovej dierky a stlačením / stlačením malého piestu na spodnej časti zariadenia uvoľníte líščiu dávku suchého prášku glukagónu do nosa. Tento glukagón sa potom absorbuje do výstelky nosnej dutiny, kde začne okamžite pracovať. Nevyžaduje sa žiadny nádych, čuchanie ani hlboké dýchanie - to je obzvlášť dôležité, ak je osoba s cukrovkou v bezvedomí alebo si nie je plne vedomá toho, čo sa deje. Tu nájdete online návod na použitie Lilly.

• Mini dávkovanie: Nie s Baqsimi, hovorí Lilly. Jedná sa o jednorazový dávkovač, kde naraz použijete celú dávku 3 mg. Stláčajte piest, až kým nezmizne zelená čiara, čo naznačuje, že ste dostali 100% dávky. Spoločnosť tvrdí, že doposiaľ nepreskúmala minidávkovanie glukagónu, pretože sa zameriava na tento ľahko použiteľný núdzový záchranný glukagón.

• Pri prechladnutí alebo preťažení: Áno, funguje to, aj keď máte bežné prechladnutie a / alebo upchatý nos a užívate lieky na tieto konkrétne príznaky. Údaje z klinických skúšok ukazujú, že tento glukagón je v týchto situáciách rovnako účinný.

• Klinické údaje: Keď už hovoríme o štúdiách, v dvoch klinických štúdiách u 83 a 70 dospelých s cukrovkou porovnávajúcich jednu dávku Baqsimi s jednou dávkou injekčného glukagónu bol Baqsimi výrazne účinnejší. Začal pracovať v priebehu niekoľkých minút a úplne zvýšil hladinu cukru v krvi v priebehu 15-30 minút. V pediatrickej štúdii so 48 pacientmi staršími ako 4 roky sa pozorovali podobné výsledky.

• Deti a dospelí: Baqsimi je schválený pre dospelých i deti od 4 rokov. Prebiehať budú aj štúdie bezpečnosti a účinnosti pre deti mladšie ako 4 roky. Lilly tvrdí, že rovnaké dávkovanie 3 mg je bezpečné pre ktorýkoľvek z týchto vekových skupín, či už ide o dospelého muža alebo malé dieťa.

• Vedľajšie účinky: Neexistujú žiadne významné upozornenia na čiernu skrinku, ale možné vedľajšie účinky odrážajú mnohé z tých, ktoré sú v súčasnosti obsiahnuté v injekčných produktoch s glukagónom - vodnaté oči, začervenanie a svrbenie očí, nevoľnosť, zvracanie, bolesť hlavy atď. Existuje tiež niekoľko podmienok a ďalšie lieky, ktoré môžu ovplyvňovať účinnosť Baqsimi, vrátane inzulinómu alebo feokromocytómu, a betablokátory alebo indometacínové lieky. Medzi interferujúce zložky patrí betadex a dodecylfosfocholín. Pretože tiež môže byť účinnosť glukagónu znížená alkoholom (z dôvodu potreby pečene vyrovnať sa s alkoholom vs. vylučovaním glukózy), zostáva to pri používaní Baqsimi potrebné mať na pamäti.

• Skladovanie: Čas použiteľnosti je 18 mesiacov až 2 roky a Lilly tvrdí, že pracuje na predĺžení tohto dátumu vypršania platnosti. Baqsimiv nevyžaduje chladenie a mal by sa skladovať až do 86 stupňov. Dodáva sa zabalený v tube so zmršťovacou fóliou a pred použitím by ste ju mali v tejto tube uchovávať. Lilly hovorí, že vystavenie vlhkosti by mohlo narušiť účinnosť nazálneho glukagónu.

• Dostupnosť: Baqsimi bude v lekárňach na predaj od augusta 2019. Bude sa vyžadovať lekársky predpis, čo znamená, že nebude k dispozícii v lekárni (OTC). Podrobnejšie informácie o prístupe a cenách sú uvedené nižšie.

Pre tých, ktorí majú záujem o viac podrobností FDA o Baqsimi, agentúra zverejnila svoj oficiálny list Eli Lilly a 18-stranovú dokumentáciu o označovaní na kontrolu.

Nafúknite glukagón do nosa

Pamätajte, že Basqimi je ten istý nazálny glukagón, ktorý som dostal k pokusnému testu v prototypovej podobe ešte v roku 2014, predtým, ako Lilly získala produkt. Moja skúsenosť bola nasledovná:

Po kvapkaní inzulínom na zníženie hladiny glukózy do 50. a 40. rokov som bol vyzvaný, aby som si do nosa podal vyšetrovaný glukagón. Mal som pocit, že to začalo fungovať v priebehu niekoľkých minút - určite oveľa rýchlejšie ako bežný injekčný glukagón, ktorý som bol nútený použiť len o mesiac skôr. Do 15 minút všetky moje slabé pocity prešli a moje hodnoty CGM a hodnoty z prsta kliniky ukázali, že moje cukry sú na vzostupe. Za pár hodín sa moje hladiny BG vrátili na nízku hodnotu 200, kde sa pohybovali pred experimentom.

Samozrejme, tohto procesu sa zúčastnilo mnoho ďalších a v priebehu rokov sa zúčastnili ďalší. Fascinovalo nás tiež, že sme nakoniec videli štúdie „z reálneho života“, ktoré ukazujú ľahké použitie pre ľudí so zdravotným postihnutím a opatrovateľov, ktorí by v núdzových situáciách mohli potrebovať použitie tohto glukagónu. To všetko poskytlo dôkaz, že tento nazálny glukagón sa používa oveľa jednoduchšie a rovnako efektívne ako to, čo sme mali k dispozícii celé tie roky.

Nosový glukagón Baqsimi: Čo je to za meno?

Vyslovuje sa to „BACK-see-mee“ a Lilly získala meno spolu so samotným produktom počas akvizície v roku 2015 od kanadského startupu Locemia Solutions - ktorého názov spoločnosti je zhluk výrazov „nízka hladina cukru v krvi“ a „hypoglykémia“. Prvú inšpiráciu pre meno Basqimi nám povedali rozhovory v rámci Diabetes Community o tom, „kto má tvoj chrbát“, pokiaľ ide o pomoc ľuďom počas strašidelných núdzových situácií s nízkou hladinou cukru v krvi.

Locemia viedol Robert Oringer, podnikateľ s dlhoročnou históriou v cukrovarníckom priemysle a sám otec D-otec s dvoma synmi, ktorí vyvinuli T1D s mesačným odstupom v roku 1997. Jeho životopis obsahuje množstvo výrobkov starostlivosti o cukrovku, vrátane práce na vytvorení populárne karty glukózy s obsahom Dex4 (ktoré sú už v USA minimálne ukončené). Spolu s výskumníkmi začali na tejto intranazálnej formulácii glukagónu pracovať v roku 2010.

Skupina dúfala, že zvýši povedomie verejnosti o hypoglykémii a zmení spôsob, akým sa glukagón pozerá, aby bol lepšie viditeľný pri ľahko dostupných liekoch, ako sú defibrilátory a EpiPen v reštauráciách, na štadiónoch, v školách a na iných verejných miestach.

„Som veľmi vďačný všetkým, ktorí sa toľko rokov podieľali na vývoji tohto úžasného a životne dôležitého produktu - vrátane nášho malého, ale mocného tímu spoločnosti Locemia, výskumníkov, ktorí uskutočňovali naše klinické skúšky, používateľov inzulínu, ktorí sa dobrovoľne stali súčasťou naše štúdie, vedeckí poradcovia, obhajcovia pacientov, investori a nespočetní ďalší, “napísal v e-maile.

„Claude Piche, spoluzakladateľ a generálny riaditeľ spoločnosti Locemia, a ja sme nesmierne vďační tímu v spoločnosti Eli Lilly, ktorý pred piatimi rokmi uznal hodnotu spoločnosti Baqsimi a preukázal svoj záväzok podniknutím krokov na jej získanie, naďalej investoval do a uviesť ho na trh. Nedokážete si predstaviť počet talentovaných členov tímu Lilly, ktorí prispeli k tomuto okamihu a naďalej pracujú na tom, aby priviedli Baqsimi na svet. Áno, najskôr budú USA, ale dúfajme, že Kanada (kde sa vývoj udial), Európa a ďalšie krajiny budú mať Baqsimi k dispozícii pre používateľov inzulínu a tých, ktorí ich majú radi alebo sa o ne starajú. “

Prístup a cenová dostupnosť pre Baqsimi Glucagon

Lilly tvrdí, že očakáva, že Baqsimi bude k dispozícii v amerických lekárňach od konca augusta a už ho predložili regulačným agentúram v Kanade, Európe a Japonsku, kde sa ešte stále kontroluje.

Bolo nám povedané, že Baqsimi bude mať rovnakú katalógovú cenu ako injekčná pohotovostná súprava Lilly s glukagónom: 280,80 dolárov za jeden dávkovač a dvojbalenie bude stáť 561,60 dolárov.

To je sklamanie.

Mnoho ľudí v D-komunite dúfalo, že táto nová forma glukagónu bude cenovo dostupnejšia, než aby bola v dnešnej dobe rovnako nedostupná ako injekčná liekovka s inzulínom v USA. Zatiaľ čo ceny inzulínu a prístup k prístrojom na diabetes sú v poslednej dobe v správach, cena glukagónu zostala v našej D-komunite i mimo nej menej diskutovaná.

Keď sme sa pýtali na obavy z vysokej katalógovej ceny, hovorca spoločnosti Lilly nám povedal, že spoločnosť ponúka do konca roka 2020 sporiacu kartu Baqsimi pre tých, ktorí majú komerčné poistenie, aby získali 2 jedno alebo 1 dvojbalenie Baqsimi za čo najmenej 25 dolárov. To bude dobré na 12 mesiacov, čo znamená, že karta bude dobré na rok a bude sa dať použiť toľkokrát, koľko dostanete nový recept na Baqsimi. Majú tiež ponuku first-fill, kde niektorí môžu získať jeden produkt Baqsimi alebo 2-pack bez akýchkoľvek nákladov predtým, ako sa spustí program úspory pre akékoľvek doplnenie. Tento program „Máte svoje BAQ“ bude určený pre tých, ktorí „sú oprávnení“, čo znamená, že budú existovať konkrétne kritériá. Odkázali tiež na ďalšie sporiace karty, Programy pomoci pacientom (PAP) a ich stredisko Lilly Solutions Center, ktoré boli vyvinuté s cieľom ponúknuť finančnú pomoc tým, ktorí majú nárok na lieky na cukrovku, vrátane inzulínu a glukagónu.

„Chápeme finančný dopad, ktorý má riadenie cukrovky na rodiny. Lilly sa zaviazala pomáhať robiť Baqsimi cenovo dostupným a prístupným čo najväčšiemu počtu ľudí trpiacich cukrovkou zabezpečením prístupu k platiteľom, ako aj prostredníctvom našich ponúk cenovej dostupnosti, “uviedol Tony Ezell, viceprezident spoločnosti USA Connected Care and Insulins pre Lilly.

Na otázku, čo môže komunita pacientov očakávať od Lilly týkajúce sa cien glukagónu, sme v ‘Môj jasne im povedal, že tento cenový bod bude komunita pravdepodobne považovať za hluchý a bude to znamenať, že nazálny glukagón zostáva pre obrovský okruh pacientov obmedzený.

Niektoré poistné plány samozrejme môžu tento nový glukagón Baqsimi veľmi dobre pokrývať. A možnosť dvoch balíčkov môže ľuďom umožniť získať dvojnásobnú sumu za jednu spoluúčasť. To je všetko, TBD, pretože Lilly spolupracuje s poisťovacími spoločnosťami a manažérmi výhod v lekárni (PBM), aby tento nový glukagón zahrnul do receptúr.

Je tiež dôležité vedieť, že sa pripravujú ďalšie dve nové formulácie glukagónu a jeden je momentálne pred FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Táto spoločnosť v Chicagu vyvinula hypo záchranné pero na jedno použitie s názvom G-Voke, ktoré bolo podané u FDA v lete 2018. Jedná sa o produkt prvej generácie v podobe podobnej EpiPen a FDA pravdepodobne urobí rozhodnutie k tomu do konca roka 2019. Xeris tiež pracuje na novej generácii verzie, ktorá umožní mini-dávkovanie nad rámec núdzovej hypo reakcie.

• Zealand Pharma: Táto spoločnosť so sídlom v Dánsku vyvíja novú verziu s názvom Dasiglucagon, rozpustný glukagónový vzorec, ktorý sa môže používať v inzulínových pumpách. Testuje sa to vo vzrušujúcom vyvíjanom systéme uzavretej slučky iLET Bionic Pancreas. Dasiglukagón sa tiež vyvíja v záchrannom pere pripravenom na použitie, podobne ako v prevedení Xeris. Zéland teraz tvrdí, že plánuje podať svoju stabilnú formuláciu glukagónu FDA začiatkom roku 2020.

Volanie o pomoc pri prístupe k glukagónu

V celej našej D-komunite online sú odpovede zmiešané na Baqsimi.

Väčšina ľudí súhlasí s tým, že vzhľadom na ľahký nový spôsob doručenia sú to určite veľké správy a hodné osláv. Videli sme určitú poznámku, že by to mohlo spôsobiť revolúciu v tom, ako sa na glukagón pozerá a ako mu rozumie široká verejnosť.

Ale otázka cenovej dostupnosti a prístupu (alebo ich nedostatku) je trochu temného mraku, s pocitmi, ako je tento Tweet od dlhoročného typu 1 Chrisa Wilsona z Kalifornie: „Dúfam, že Xeris a / alebo Zéland zjedia Lilly obed so svojimi stabilnými tekutými formáciami . Potenciál mikrodávkovej kvapaliny vs samotnej intranazálnej aplikácie otvára VASTLY ďalšie aplikácie. “

V oblasti advokácie je zjavná potreba lepších politík týkajúcich sa glukagónu - pre školy, zdravotné sestry a dokonca aj zdravotníkov. Možno teraz s neinjekčnou verziou, ktorá sa neuveriteľne ľahko používa, môžu nastať určité zmeny politiky, vďaka ktorým sa dávkovače na záchranu glukagónu dostanú na viac verejných miest a k tým, ktorí to najviac potrebujú.

Pokiaľ ide o nás, sme nadšení, že vidíme ľahší a šetrnejší spôsob liečby mimoriadnych udalostí s hypoglykémiou, a sme vďační všetkým vedcom a vedúcim pracovníkom, ktorí to dokázali.

Zároveň dúfame, že Lilly počúva túto spätnú väzbu od výboru, ktorá žiada o pomoc ohľadne cenovej dostupnosti a prístupu k tejto dôležitej inovácii v liečbe núdzového stavu glukagónom pri ťažkých hypoglykémiách.